داروی جدید تولبروتینیب؛ امیدی تازه برای بیماران ام‌اس پیشرونده

در دنیای پزشکی، خبرهایی منتشر می‌شوند که می‌توانند مسیر زندگی هزاران نفر را تغییر دهند. یکی از این اخبار نویدبخش، مربوط به داروی جدیدی به نام تولبروتینیب است؛ درمانی نوظهور برای یکی از سخت‌ترین و پیچیده‌ترین انواع بیماری ام‌اس (مولتیپل اسکلروزیس) یعنی ام‌اس پیشرونده غیرعودکننده. این دارو که هم‌اکنون در مرحله بررسی نهایی توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) قرار دارد، می‌تواند تحولی اساسی در درمان این بیماری ایجاد کند؛ تحولی که امید تازه‌ای را برای بیماران با گزینه‌های درمانی محدود به ارمغان می‌آورد.

ام‌اس پیشرونده برخلاف نوع شایع‌تر آن که با دوره‌های عود و بهبود همراه است، به‌تدریج و بدون توقف پیشرفت می‌کند. در این نوع، ناتوانی بیماران به آرامی افزایش می‌یابد و مشکلاتی چون ضعف عضلانی، اختلالات شناختی، و ناتوانی حرکتی به‌مرور شدیدتر می‌شوند. داروهای فعلی اغلب برای کنترل التهاب‌های ناگهانی و عودهای بیماری طراحی شده‌اند، اما در مهار روند پیوسته و پنهان آسیب عصبی در ام‌اس پیشرونده چندان موفق نبوده‌اند.

در این میان، تولبروتینیب با سازوکاری متفاوت وارد میدان شده است. این داروی نوین، یک مولکول کوچک است که توانایی عبور از سد خونی-مغزی را دارد؛ سدی که از مغز در برابر عوامل مضر محافظت می‌کند. همین ویژگی به تولبروتینیب اجازه می‌دهد تا مستقیماً به سیستم عصبی مرکزی نفوذ کند و سلول‌های ایمنی بیش‌فعال که عامل اصلی التهاب مزمن و آسیب به غلاف‌های محافظ اعصاب (میلین) هستند را هدف قرار دهد.

مبنای عملکرد تولبروتینیب بر مهار آنزیمی به نام BTK (بروتون تیروزین کیناز) استوار است؛ آنزیمی که در سلول‌های ایمنی مغز و نخاع، موسوم به میکروگلیا، فعال بوده و نقش کلیدی در ایجاد و تداوم التهاب عصبی دارد. این سلول‌ها در ام‌اس بیش از حد تحریک می‌شوند و با آزادسازی سیتوکین‌ها، فرآیند التهاب و تخریب میلین را تشدید می‌کنند. تولبروتینیب با خاموش کردن این التهاب پنهان، نه تنها روند تخریب عصبی را کند می‌کند بلکه احتمال بهبود نسبی ناتوانی را نیز افزایش می‌دهد.

نتایج حاصل از یک کارآزمایی بالینی فاز سوم، چشم‌اندازی امیدوارکننده از اثربخشی تولبروتینیب ارائه داده است. در این مطالعه، بیمارانی که تولبروتینیب دریافت نمودند، مدت زمان طولانی‌تری را بدون پیشرفت علائمشان سپری کردند (31 درصد بیشتر از گروه کنترل). از سوی دیگر، نرخ بهبود ناتوانی در میان بیماران دریافت‌کننده تولبروتینیب تقریباً دو برابر گروه دارونما گزارش شد؛ به‌ترتیب ۸.۶ درصد در برابر ۴.۵ درصد. این تفاوت معنادار، نشان‌دهنده تأثیر قابل توجه تولبروتینیب در کاهش روند ناتوانی‌های ناشی از ام‌اس پیشرونده است.

دکتر مایکل دی. کورنبرگ، متخصص مغز و اعصاب در دانشگاه جانز هاپکینز، می‌گوید:

«تولبروتینیب نه‌تنها اثرات مثبتی بر بیماران دارد، بلکه اثبات می‌کند که بخش‌هایی از بیماری که پیش‌تر تصور می‌شد غیرقابل هدف‌گیری هستند، قابل درمان‌اند.»

شرکت فرانسوی Sanofi که در سال ۲۰۱۷ تولبروتینیب را از شرکت بیوتکنولوژی Principia Biopharma خریداری کرد، اکنون در آستانه عرضه این داروست. تولبروتینیب از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) موفق به کسب عنوان (Breakthrough Therapy) شده است؛ عنوانی که به داروهای نویدبخش برای بیماری‌های جدی اختصاص می‌یابد و موجب تسریع روند بررسی و تایید آن‌ها در فرآیندهای نظارتی می‌شود. انتظار می‌رود این دارو تا پایان سپتامبر ۲۰۲۵ در دسترس بیماران قرار گیرد.

از سوی دیگر، شرکت‌هایی مانند Roche و Novartis نیز در حال توسعه داروهای مشابهی هستند، اما تولبروتینیب به دلیل مهار غیرقابل برگشت BTK و نفوذ مستقیم به مغز، در این رقابت پیشتاز است. به گفته دکتر ورونیکا سیپریانی، متخصص ایمونولوژی عصبی در دانشگاه شیکاگو، بسیاری از بیماران حتی با وجود مصرف داروهای فعلی نگران وخیم‌تر شدن ناتوانی‌های بلندمدت خود هستند. او معتقد است تولبروتینیب می‌تواند نه‌تنها برای بیماران قدیمی‌تر، بلکه برای افرادی که تازه وارد مرحله پیش‌رونده بیماری شده‌اند نیز اثرگذار باشد.

در مجموع، تولبروتینیب صرفاً یک داروی جدید نیست، بلکه نمایانگر ورود به دورانی نوین در درمان ام‌اس پیشرونده است. برای صدها هزار بیمار که سال‌هاست با این بیماری در حال جنگ هستند، این دارو می‌تواند نوید بخش آینده‌ای بهتر باشد.

بیماری مرتبط ام اس (مالتیپل اسکلروزیس) ام اس یا مالتیپل اسکلروزیس، نوعی بیماری خودایمنی است که سیستم عصبی مرکزی درگیر شده که با آسیب به پوشش محافظتی اعصاب، ارتباط بین ...