بیماری هانتینگتون یک اختلال ارثی مغز است که به تدریج باعث بروز حرکات غیرقابل کنترل، تغییرات رفتاری و افت توانایی‌های شناختی می‌شود. تاکنون درمانی قطعی برای آن وجود نداشته و داروهای فعلی صرفاً در کاهش علائم نقش دارند. اما یافته‌های جدید، روزنه‌ای از امید برای بیماران و خانواده‌هایشان گشوده‌اند.
در یکی از مهم‌ترین پیشرفت‌های اخیر در حوزه علوم اعصاب، پژوهشگران دانشگاه کالج لندن (UCL) از نتایج امیدوارکننده نوعی ژن‌درمانی جدید برای بیماری هانتینگتون خبر داده‌اند؛ درمانی که می‌تواند روند پیشرفت این بیماری ژنتیکی را تا ۷۵ درصد کاهش دهد.
در این پژوهش تازه، گروهی از دانشمندان به بررسی درمانی به نام AMT-130 پرداختند؛ نوعی ژن‌درمانی که با استفاده از یک ویروس بی‌ضرر، نسخه‌ای از ژنی اصلاح‌شده را به مغز منتقل می‌کند تا تولید پروتئین آسیب‌رسان را مهار کند. این درمان تنها یک بار و از طریق عمل جراحی به ناحیه خاصی از مغز تزریق می‌شود.
کارآزمایی بالینی این روش در فاز یک و دو و روی ۲۹ بیمار مبتلا به هانتینگتون انجام شد. ۱۲ نفر از این بیماران دوز بالای درمان را دریافت کردند و در طول سه سال پیگیری شدند. نتایج نشان دادند که پیشرفت بیماری در این گروه به طور میانگین ۷۵ درصد کمتر از گروه کنترل بود؛ گروهی که تحت درمان قرار نگرفته بودند و روند بیماری‌شان در یک مطالعه طولانی‌مدت به نام Enroll-HD بررسی می‌شد. همچنین سطح پروتئینی که نشانه‌ای از آسیب عصبی در مایع نخاعی است، در بیماران دریافت‌کننده AMT-130 کاهش یافت.
به گفته دکتر آن راسر، استاد علوم اعصاب بالینی در دانشگاه کاردیف و از محققان این پروژه، «نتایج بسیار قابل توجه‌اند و نشان می‌دهند که این درمان توانسته طی سه سال روند بیماری را به طور معناداری آهسته کند. با اینکه این تحقیق هنوز روی گروه کوچکی از بیماران انجام شده، اما نشان می‌دهد که شاید بتوان برای نخستین بار روند پیشرفت بیماری هانتینگتون را واقعاً تغییر داد.»
این درمان تاکنون بی‌خطر گزارش شده و بیماران آن را به خوبی تحمل کرده‌اند. با این حال، پژوهش هنوز مراحل نهایی را طی نکرده و نتایج رسمی آن در مجلات علمی معتبر منتشر نشده است. کارشناسان هشدار می‌دهند که باید منتظر بررسی‌های بیشتر و تکرار این یافته‌ها در گروه‌های بزرگ‌تر بود.
یکی از چالش‌های اصلی این روش، نحوه تزریق آن است؛ چرا که ژن‌درمانی AMT-130 باید از طریق جراحی ۱۲ تا ۱۸ ساعته به مغز منتقل شود. پژوهشگران در تلاش‌اند تا راه‌هایی برای کوتاه‌تر و ایمن‌تر کردن این روند بیابند.
شرکت توسعه‌دهنده این درمان، uniQure، قصد دارد در سال آینده تأییدیه این دارو را از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) دریافت کند. در صورت موفقیت، احتمال دارد این روش در آینده‌ای نه‌چندان دور وارد مراحل درمانی گسترده‌تر شود.
اگر نتایج در آزمایش‌های بزرگ‌تر تأیید شوند، ژن‌درمانی AMT-130 می‌تواند نقطه عطفی در درمان بیماری هانتینگتون باشد؛ بیماری‌ای که تاکنون به عنوان یک اختلال غیرقابل درمان شناخته می‌شد. شاید برای نخستین بار، بیماران و خانواده‌هایشان بتوانند به جای انتظار برای پیشرفت اجتناب‌ناپذیر بیماری، به کند شدن یا حتی توقف آن امید ببندند.
ثبت دیدگاه
دیدگاه خود را درباره این مطلب بنویسید.